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醫患攜手攻堅克難 前沿科技點亮希望之光
2021.05.09

5月8日「世界地貧日」,《中國地中海貧血藍皮書2020》正式發布,作爲「一帶一路」沿線地區的一項高發病種,中國有約30萬輸血依賴重型/中間型地貧患者,長期輸血及祛鐵治療使得很多家庭因病致貧,家庭年均治療費用近10萬元,造血幹細胞移植醫療費用約40萬元,地貧患者臨牀救治仍有巨大的未被滿足的醫療需求。所院作爲國家血液系統疾病臨牀醫學研究中心、實驗血液學國家重點實驗室的依託單位,承擔著國家血液學科技創新核心基地建設的任務。如今,幹細胞治療創新療法研製及臨牀研究初現成效。

5月6日, CRISPR-Cas9基因工程技術造血幹細胞自體移植治療地中海貧血臨牀研究首例受試者小傑(化名)順利出院。再生醫學診療中心醫護團隊爲她精心舉行了出院祝福儀式,所院黨委書記常子奎、所院長程濤專程來到華苑院區爲她送上祝福,研發團隊成員郝莎副研究員、張英馳副研究員、張健萍副研究員參加。

小傑今年12歲,出生2個月時被診斷爲重型β地中海貧血,從此開始了十餘年的輸血依賴治療歷程,讓本就不富裕的家庭雪上加霜,不堪重負。2020年7月16日,小傑和媽媽一起來到所院,入住再生醫學診療中心,開始了新的「治療之旅」。所院多部門齊心協力,通力合作,採集自身動員的外周造血幹細胞,通過CRISPR-Cas9基因工程技術改造,提升造血幹細胞向紅細胞分化合成血紅蛋白F的潛能,達到改善貧血、擺脫輸血依賴的治療目的。2020年11月18日,小傑接受了這種新型的幹細胞療法,幹細胞回輸第24天中性粒細胞成功植入,第37天血小板成功植入,12月28日順利出倉。在醫護團隊的精心照護下,小傑的血紅蛋白穩步、持續增長,目前已脫離輸血3個月,5月6日治療滿6個月血紅蛋白超過了90g/L,達到了臨牀緩解水平,符合出院標準。

歡送儀式上,常子奎書記和程濤所院長爲小傑和媽媽送上了精心準備的書包和紀念品,並親切詢問小傑目前的身體情況。「我現在感覺特別特別好」,聽到孩子真摯的回答,全場響起了熱烈的掌聲。

常子奎書記表示,看到小傑現在的狀態,他很放心也很開心。任何一項創新性醫療技術的發展都離不開患者的參與支持,十分感謝小傑和媽媽對血研所的信任,也要感謝醫護團隊和技術研發團隊在背後的辛勤付出,所院學術委員會、倫理委員會從該項新技術療法的科學性、先進性、倫理規範性等多方面進行了長達1年多的充分論證,也是爲患者提供了最好的安全保障。希望這樣的探索能夠爲更多患類似疾病的孩子帶來希望。

程濤所院長表示,幹細胞創新性技術臨牀轉化應用一直是所院科研的重點方向,CRISPR-Cas9基因工程造血幹細胞技術治療地中海貧血是幹細胞研究向臨牀新療法研究實質性轉化邁出了關鍵第一步。科學上講,任何創新性技術發展都存在不確定性,所院科技工作者本著高度負責的科學精神,要更加重視患者的長期安全性和有效性,建立科學的、系統的長期監測體系,患兒出院後仍然需要密切監測病情。臨牀研發團隊要嚴格遵照執行國家法規政策,高質量、高標準完成後續的I期新藥臨牀試驗研究,助力該項幹細胞治療產品成爲符合國家標準的生物類似藥,服務更多的地貧患兒,保障人民健康。

小傑媽媽感觸頗多,住院期間所院各級領導多次前來送上慰問和關懷,是血研所帶給了孩子一次新生的機會,非常感謝施均主任帶領的醫護團隊精心照護,小傑還萌生了今後要做醫生的想法。聽到這個消息,施均主任高興地表示,希望小傑今後好好康復,回到學校努力學習,很期待未來有一天成爲她學醫路上的良師益友。

所院秉承建設國家血液學科技創新核心基地的使命,科技研發團隊將以高度負責的科學精神,攻關幹細胞創新性療法從理論創新、產品研製、質量控制、臨牀研究全鏈條產業模式,用安全、科學的幹細胞治療去助燃地貧患兒的「希望之光」。


撰稿:柴子越

摄影:李宝翔

编辑:柴子越

校对:董  源

审核:施  均  郝  莎  周家喜

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